Polska jako jeden z nielicznych krajów oferuje leczenie wszystkim chorym na SMA. Poprawę odczuwają także pacjenci z najcięższą postacią choroby
Polska należy dziś do europejskich liderów leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Od 2019 roku wszyscy pacjenci, niezależnie od wieku i stopnia zaawansowania choroby, mają dostęp do pierwszego zarejestrowanego na świecie leku w SMA. Obserwacje kliniczne prowadzone przez ten czas pokazują, że u wszystkich chorych leczonych nusinersenem udało się zatrzymać postęp SMA, a u ponad 70 proc. obserwuje się poprawę istotną klinicznie. Lekarze podkreślają, że polski model opieki nad pacjentami jest dziś jednym z najbardziej kompleksowych w Europie.
Program lekowy B.102 – kompleksowy model opieki nad pacjentami z SMA
Program B.102, prowadzony od 2019 roku przez Narodowy Fundusz Zdrowia, to systemowy model leczenia SMA w Polsce. Obejmuje finansowanie terapii, stałe monitorowanie efektów i gromadzenie danych klinicznych. W programie uczestniczy ponad 1150 pacjentów, a czas obserwacji części z nich to siedem lat, czyli jest to jedno z najdłuższych doświadczeń klinicznych w Europie.
– Nasz program lekowy zapewnia dostęp pacjentom do wszystkich trzech innowacyjnych terapii zarejestrowanych w Europie. W dodatku od 2019 roku, czyli od początku jego istnienia, byliśmy w stanie zaproponować leczenie pacjentom w pełnym przekroju wiekowym, niezależnie od tego, jak bardzo nasilone były objawy. Dzięki temu mogliśmy opublikować wyniki długofalowej obserwacji dorosłych i starszych dzieci leczonych nusinersenem, w której pokazaliśmy coś, co przyznam, przerosło nasze pierwotne oczekiwania – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, przewodnicząca Rady Naukowej Fundacji SMA, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Efekty terapii: zatrzymanie choroby i poprawa funkcji ruchowych
Do połowy 2025 roku terapię nusinersenem w ramach programu lekowego B.102 rozpoczęło ponad 900 pacjentów, co czyni polski program jednym z największych w Europie. Jak pokazują dane obserwacyjne, u wszystkich pacjentów leczonych nusinersenem udało się zatrzymać postęp choroby, a u 72 proc. zaobserwowano klinicznie istotną poprawę funkcjonalną. U dzieci z SMA typu 1 średnia poprawa w skali CHOP-INTEND wynosiła 5 pkt po trzech miesiącach i 15 pkt po 19 miesiącach. U pacjentów z SMA typu 2 i 3 poprawa sięgała 8 pkt, czyli dwukrotnie więcej niż próg uznawany za klinicznie istotny. Nawet dorośli z SMA typu 1c, czyli osoby, które nigdy nie uzyskały umiejętności samodzielnego siedzenia, uzyskiwali stabilizację lub poprawę funkcji. Dane z rzeczywistej praktyki klinicznej potwierdzają, że efekty terapii narastają w miarę kontynuacji leczenia – pacjenci nie tylko zachowują sprawność, ale też odzyskują utracone funkcje ruchowe.
– Na początku funkcjonowania programu zakładaliśmy, że sukcesem dla pacjenta będzie stabilizacja stanu, a więc odwrócenie sytuacji, w której bez leczenia choroba postępuje. Tymczasem nie tylko pierwsze kilkanaście miesięcy terapii, ale również każda podana dawka leku wiążą się z kolejną, czasami nawet niewielką poprawą, co w trakcie wieloletniego leczenia pokazuje, że nasi pacjenci nie tylko przestali tracić swoje funkcje, ale również niektóre funkcje odzyskują. Przekłada się to na ich dużo lepsze codzienne funkcjonowanie, możliwość aktywności zawodowej i rodzinnej oraz na większą samodzielność – wskazuje prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
– To jest rzeczywista poprawa życia. Pozwala nam myśleć o przyszłości, dokonywać wyborów nie takich, czy i na co wykorzystać siły, jakie mamy, czy w ciągu dnia damy radę chwilę posiedzieć, czy musimy użyć respiratora, tylko wyborów życiowych: czy pójdę na studia, czy podejmę pracę, czy rodzice opiekujący się dziećmi po prostu będą mogli funkcjonować na rynku pracy, czy dzieci będą mogły pójść do przedszkola i cieszyć się życiem społecznym wśród rówieśników – podkreśla Katarzyna Pedrycz, wiceprezeska Fundacji SMA.
Polski model leczenia jako wzór dla innych krajów
Jak podkreślają lekarze, polski system leczenia SMA od lat wyznacza kierunki, którymi podążają kolejne kraje. SMA Europe wyjaśnia, że w innych krajach europejskich także refundowane są trzy terapie, ale w niektórych z nich dostęp do leczenia jest ograniczony przez surowe kryteria kwalifikacji, dotyczące np. wieku, masy ciała, typu SMA czy stanu oddechowego. W innych państwach refundacja jest tylko częściowa lub leczenie odbywa się w ramach indywidualnych programów pacjenckich.
– Ministerstwo Zdrowia było otwarte na wiele naszych postulatów, chociażby na niesłychanie ważne wprowadzenie badań przesiewowych noworodków, które sprawiają, że większość dzieci w Polsce, które rodzą się z SMA, otrzymuje leczenie już w pierwszym miesiącu po urodzeniu. Ta wczesna terapia daje gwarancję uzyskania maksymalnego efektu. To, co jest również unikalnym polskim rozwiązaniem, to możliwość kontynuacji leczenia nusinersenem kobiet z SMA, które zaszły w ciążę – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Dzięki systematycznemu monitorowaniu wyników leczenia Polska dysponuje też jednym z największych na świecie zbiorów danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w SMA. Lekarze i ekonomiści ochrony zdrowia zwracają uwagę, że program nie tylko poprawił rokowania chorych, lecz także znacząco zmienił ich jakość życia.
Ekonomiczny wymiar programu i jego skuteczność
– Powinniśmy z takich danych korzystać szeroko, szczególnie wtedy, kiedy na pewne programy wydajemy dużo publicznych pieniędzy, a przypominam, że program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce kosztuje nas ponad pół miliarda złotych. W związku z tym warto patrzeć na to, jaką moc terapeutyczną mają leki stosowane w tym programie lekowym, a mają bardzo dużą, są niesłychanie skuteczne i bezpieczne. Warto patrzeć na to, ile wydajemy pieniędzy na poszczególne elementy tego programu lekowego, jak kształtuje się liczba pacjentów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.
Według danych Fundacji SMA w ciągu kilku lat liczba dorosłych objętych leczeniem się podwoiła. Coraz większa liczba dorosłych pacjentów w programie to naturalny efekt skuteczności terapii. W Polsce działa 20 ośrodków prowadzących terapię dorosłych, jednak ich obciążenie stale rośnie.
– Myślę, że najtrudniejsza sytuacja dotyczy pacjentów dorosłych, z pewnością potrzeba nam większej liczby ośrodków leczących dorosłych chorych z SMA i zapewnienia płynnego przekazywania dziecka, które ukończyło 18 lat, do dalszej opieki – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Zmiany w programie w 2025 roku – większa elastyczność leczenia
Pacjenci i lekarze z uznaniem przyjęli zmiany wprowadzone w programie w październiku 2025 roku. Umożliwiają one czasową zmianę terapii lub powrót do pierwszego leku – nusinersenu.
– Bardzo się cieszę z tego, że program ewoluuje. Wydaje się, że to bardzo pozytywna i sensowna decyzja, że pacjenci mają uelastyczniony program, co znaczy, że klinicyści mogą odpowiadać na potrzeby kliniczne swoich pacjentów i jeżeli wystąpi nieskuteczność bądź mniejsza skuteczność terapii, można wracać do poprzednich leków – ocenia prof. Marcin Czech.
– Do tej pory zmianom leczenia towarzyszył lęk, że nie będziemy mogli powrócić do leku, teraz możemy decydować – mówi Katarzyna Pedrycz.
Na początku 2026 roku środowisko medyczne i pacjenckie czeka na rejestrację wyższej dawki nusinersenu oraz wyniki badań klinicznych nad komfortowym rozwiązaniem dla pacjentów – portem do podań podskórnych leku.
– Nadzieje związane z wyższą dawką nusinersenu są ogromne. Liczymy, że lek będzie działał mocniej, nie będzie efektu wygasania, że będziemy w coraz lepszej kondycji – mówi wiceprezeska Fundacji SMA.
Źródło informacji: biznes.newseria.pl
Przeczytaj także: Urzędnicy krytycznie oceniają swoją wiedzę o sztucznej inteligencji. To bariera dla rozwoju takich projektów w administracji
Last Updated on 12 listopada, 2025 by Katarzyna Zawadzka